Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt daraxonrasib, loại thuốc uống được phát triển để điều trị một dạng ung thư tuyến tụy tiến triển, mở ra thêm lựa chọn cho nhóm bệnh nhân vốn có rất ít phương pháp điều trị hiệu quả.
FDA đã phê duyệt daraxonrasib, thuốc điều trị ung thư tuyến tụy di căn ở người lớn (Ảnh: CNN)
Thuốc được Revolution Medicines phát triển và được bán dưới thương hiệu Rasonque. Điểm đáng chú ý của thuốc nằm ở cơ chế tác động vào protein RAS, một nhóm protein đóng vai trò quan trọng trong quá trình tăng trưởng và phân chia của tế bào. Khi RAS bị đột biến, các tín hiệu thúc đẩy tế bào phát triển có thể hoạt động bất thường, góp phần hình thành và tiến triển khối u.
Bước tiến trong điều trị ung thư tuyến tụy
Ung thư tuyến tụy từ lâu được xem là một trong những loại ung thư khó điều trị của cơ thể. Một nguyên nhân quan trọng là bệnh thường không gây ra triệu chứng rõ ràng ở giai đoạn sớm. Khi các biểu hiện xuất hiện và người bệnh đi khám, khối u có thể đã phát triển hoặc lan sang những cơ quan khác.
Bên cạnh đó, ung thư tuyến tụy có đặc điểm sinh học phức tạp và thường liên quan đến các đột biến trong nhóm gene RAS. Theo dữ liệu được công bố, hơn 90% trường hợp ung thư biểu mô tuyến tụy có đột biến RAS, khiến con đường tín hiệu này trở thành một mục tiêu quan trọng trong nghiên cứu điều trị.
RAS là một nhóm protein tham gia truyền tín hiệu kiểm soát sự phát triển và phân chia của tế bào. Khi bị đột biến hoặc hoạt hóa bất thường, RAS có thể thúc đẩy tế bào ung thư phát triển không kiểm soát.
Trong nhiều thập kỷ, việc trực tiếp nhắm mục tiêu vào RAS được xem là một trong những bài toán khó của ngành ung thư học. Daraxonrasib được phát triển nhằm ức chế dạng RAS đang hoạt động, qua đó ngăn chặn các tín hiệu thúc đẩy tế bào ung thư phát triển.
Hiệp hội Ung thư Tuyến tụy Mỹ cho biết kết quả thử nghiệm cho thấy thời gian sống trung vị của bệnh nhân dùng daraxonrasib đạt 13,2 tháng, so với 6,7 tháng ở nhóm hóa trị.
Không phải thuốc chữa khỏi ung thư
Dù kết quả thử nghiệm được đánh giá là đáng chú ý, daraxonrasib không phải thuốc chữa khỏi ung thư tuyến tụy. Thuốc hiện được sử dụng cho một nhóm bệnh nhân cụ thể, chủ yếu là những người mắc ung thư tuyến tụy di căn và đã được điều trị trước đó.
Điều này cũng có nghĩa kết quả “gần gấp đôi thời gian sống” không thể áp dụng cho tất cả bệnh nhân ung thư tuyến tụy. Thời gian sống của từng người còn phụ thuộc vào giai đoạn bệnh, đặc điểm khối u, tình trạng sức khỏe và khả năng đáp ứng với điều trị.
Các nghiên cứu trước đó cho thấy ung thư tuyến tụy vẫn là căn bệnh có tỷ lệ tử vong cao. Theo Hiệp hội Ung thư Mỹ, khoảng 67.000 ca ung thư tuyến tụy được dự báo được chẩn đoán tại Mỹ trong năm nay và hơn 52.000 người có thể tử vong vì căn bệnh này. Tỷ lệ sống thêm 5 năm của bệnh nhân ung thư tuyến tụy cũng chỉ ở mức khoảng 13%.
Vì vậy, sự xuất hiện của một phương pháp điều trị nhắm trúng mục tiêu RAS được xem là bước tiến đáng chú ý trong lĩnh vực điều trị ung thư tuyến tụy.
Đáng chú ý, nghiên cứu về daraxonrasib không chỉ giới hạn ở ung thư tuyến tụy. Do RAS cũng đóng vai trò trong nhiều loại ung thư khác, thuốc đang tiếp tục được nghiên cứu với mục tiêu mở rộng khả năng ứng dụng trong các bệnh ung thư có liên quan đến con đường tín hiệu này.
Nguồn: yahoo, CNN
